Conform Economistul.ro: Oncologii cer stimulente noi pentru tratamente pediatrice împotriva cancerului
Medicamentele dezvoltate și autorizate inițial pentru copiii diagnosticați cu cancer ar trebui să beneficieze de o extindere a protecției de piață cu 12 luni, o măsură propusă de oncologul Gilles Vassal în Parlamentul European. Ideea, prezentată în cadrul unei dezbateri a Comisiei pentru sănătate publică (SANT) la Bruxelles, vizează încurajarea investițiilor în tratamente care să răspundă nevoilor specifice ale bolilor oncologice pediatrice. Organizațiile pacienților au accentuat, de asemenea, necesitatea finanțării cercetării și a unui acces coordonat la studiile clinice în spațiul european.
Provocările dezvoltării de medicamente pentru copii
Gilles Vassal a subliniat că progresele în înțelegerea biologiei cancerului nu se traduc automat în dezvoltarea unor noi medicamente destinate copiilor. Unele forme de cancer specifice copilăriei prezintă mecanisme biologice diferite față de cele întâlnite la adulți, iar numărul mic de pacienți face dificilă atragerea investițiilor. În aceste circumstanțe, extinderea utilizării unui medicament existent, conceput pentru adulți, ar putea să nu acopere nevoile medicale identificate.
Un exemplu concret oferit de Vassal este meduloblastomul, o tumoare cerebrală pediatrică. Cercetările recente au permis identificarea unor subtipuri biologice distincte, cu modificări ce pot fi ținte terapeutice. Cu toate acestea, aceste cunoștințe nu au condus la o ofertă suficientă de medicamente autorizate specifice pentru copiii afectați. Accentul cade pe lipsa tratamentelor noi, adaptate specific bolii, și nu pe absența intervențiilor medicale deja existente, precum chirurgia, radioterapia sau chimioterapia.
Propunerea privind stimulentele vizează dezvoltarea unor produse cu prima autorizație de punere pe piață direct la copii. Vassal a sugerat integrarea acestei măsuri în European Biotech Act, prin modificarea prevederilor referitoare la certificatul suplimentar de protecție. Acest certificat poate prelungi protecția unui produs după expirarea brevetului. Solicitarea adresată eurodeputaților este de a extinde această protecție cu încă 12 luni, în cazurile menționate.
Cadrul legislativ actual permite deja o extindere de șase luni, condiționată de îndeplinirea anumitor cerințe dintr-un plan de investigație pediatrică. Propunerea lui Vassal vizează un stimulent dedicat primelor autorizări pediatrice pentru boli rare și grave, fără a clarifica modul în care ar putea interacționa cu recompensele existente.
Solicitări extinse pentru acces și finanțare
Delphine Heenen, reprezentantă Childhood Cancer International Europe, a prezentat trei direcții de acțiune care privesc întregul parcurs al tratamentului. Prima solicitare se referă la posibilitatea ca pacienții pediatrici să participe la studii clinice desfășurate în alte state membre, în cazul în care opțiunile standard s-au epuizat. Heenen a explicat că, în cazul bolilor extrem de rare, organizarea aceluiași studiu în mai multe țări poate fi costisitoare și poate dilua expertiza. Prin urmare, locația centrelor participante nu ar trebui să excludă pacienți din alte state.
A doua solicitare vizează finanțarea publică a etapelor de dezvoltare a medicamentelor, în special în fazele în care riscul este ridicat. Heenen a argumentat că fondurile europene și bugetele naționale ar trebui să sprijine proiectele până la un stadiu suficient de matur pentru a permite continuarea dezvoltării de către industrie. Organizația consideră că filantropia poate susține cercetarea, dar nu poate asigura un răspuns stabil la lipsa investițiilor în anumite boli pediatrice rare.
Cea de-a treia direcție propusă este crearea unui cadru de achiziții comune pentru medicamentele destinate bolilor rare cu potențial letal. Heenen a sugerat utilizarea unor prețuri negociate în avans, oferind astfel producătorilor o perspectivă clară asupra cererii post-autorizare. Un astfel de mecanism ar putea reduce incertitudinea pentru dezvoltatori, consolida poziția cumpărătorilor publici și accelera accesul pacienților la tratamente. Totuși, acest mecanism nu a fost adoptat în cadrul audierii.
Eurodeputatul Tomislav Sokol a susținut continuarea discuțiilor pe tema stimulentului și a accesului la studii clinice. În dezbatere s-au ridicat și probleme legate de limitele protecției suplimentare, precum și de necesitatea finanțării și a soluțiilor post-autorizare. Obținerea unei autorizații europene nu garantează accesul efectiv al pacienților la tratament, deoarece deciziile privind prețurile și rambursarea au un impact direct asupra disponibilității medicamentelor în sistemele naționale de sănătate.
Președinta Parlamentului European, Roberta Metsola, a pus accent pe importanța cooperării transfrontaliere și pe reducerea disparităților în accesul la cercetare, diagnostic și tratament. Abordarea sa a inclus și sprijinul psihologic, educațional și social pentru copiii bolnavi și familiile acestora. Dezbaterea a atins astfel și consecințele pe termen lung ale bolii și ale tratamentului, care pot persista și după încheierea îngrijirii oncologice.
Solicitările, inclusiv extinderea cu 12 luni a protecției suplimentare, finanțarea publică și achizițiile comune, rămân în discuție. Introducerea lor ar necesita decizii legislative sau bugetare specifice, iar audierea nu a stabilit un calendar concret pentru implementarea acestor măsuri.
Sursa: Economistul.ro
