O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de anemia hemolitică autoimună (AIHA), sindromul antifosfolipidic (APLAS) și trombocitopenie imună (ITP), afecțiuni care o obligau să facă transfuzii zilnice de sânge. Terapia inovatoare, bazată pe celule CAR-T, a adus o îmbunătățire semnificativă a calității vieții pacientei.
nn
Anterior tratamentului, femeia avea nevoie de transfuzii constante pentru a supraviețui și urma un tratament anticoagulant. Diagnosticele multiple includeau o afecțiune în care sistemul imunitar ataca globulele roșii, una care favoriza formarea cheagurilor de sânge și o alta care distrugea trombocitele. Această combinație de boli a determinat căutarea continuă a unor soluții eficiente. După mai bine de un deceniu de luptă cu aceste afecțiuni, pacienta nu mai are nevoie de tratament și poate trăi o viață aproape normală.
nn
Terapia CAR-T: O abordare revoluționară
Terapia cu celule CAR-T presupune modificarea celulelor sistemului imunitar al pacientului, pentru a le face mai eficiente în identificarea și distrugerea celulelor anormale. Această metodă, utilizată deja în tratarea unor tipuri de cancer, a presupus prelevarea celulelor T ale pacientei, modificarea lor genetică pentru a viza o proteină specifică de pe celulele B (limfocite B). Aceste celule B defecte erau responsabile pentru producerea anticorpilor care atacau globulele roșii, trombocitele și alte țesuturi sănătoase.
nn
La doar o săptămână după administrarea tratamentului, starea pacientei s-a îmbunătățit vizibil, iar după 25 de zile, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut.
nn
Impactul asupra calității vieții și perspective de viitor
După mai bine de 10 ani de boală, valorile sanguine s-au normalizat în doar câteva săptămâni, a declarat Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania). După 322 de zile, celulele B au început să reapară, însă majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, deci nu mai atacau celule sănătoase. În aceeași perioadă, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant, fără efecte adverse.
nn
Deși rezultatele sunt promițătoare, sunt necesare studii clinice mai ample pentru confirmare. Cercetătorii sunt optimiști cu privire la utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T la pacienții cu boli autoimune severe pentru a preveni complicațiile. Studiul a fost publicat în revista Med.
